La ANMAT autorizó en el país una droga contra el enanismo
La Administración Nacional de Medicamentos Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) ha dado luz verde para la inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales de un medicamento revolucionario llamado vosoritida. Esta nueva droga trae un rayo de esperanza para quienes sufren acondroplasia, una condición genética que es responsable del 99% de los casos de enanismo.
Esta aprobación llega tras rigurosos y extensos estudios clínicos internacionales que han mostrado mejoras significativas en la calidad de vida de los pacientes.
La vosoritida es especialmente relevante porque intenta contrarrestar la mutación genética que afecta el crecimiento. Los principales beneficiarios de este avance terapéutico son niños. Así, la droga ha sido aprobada para su uso a partir de los 4 meses de vida, la etapa en la cual se abre la ventana de oportunidad óptima para comenzar el tratamiento. Este se vuelve ineficaz una vez cerrados los cartílagos de crecimiento, lo cual ocurre hacia los 16 o 17 años, dependiendo del sexo del paciente.
Para los familiares y pacientes con acondroplasia, se trata de un hito muy esperado. Esta condición, que aflige a uno de cada 25,000 recién nacidos vivos y se considera una 'enfermedad rara', fue el motivo de una serie de campañas pidiendo formalmente a la ANMAT registrar la vosoritida, siguiendo el ejemplo de entidades regulatorias como la FDA y la EMA, que ya habían dado su aprobación.
Sin embargo, el desafío no concluye con la autorización. Uno de los principales obstáculos que enfrentarán los pacientes es la cobertura del medicamento. Vosoritida hace parte del grupo de medicamentos categorizados como de 'alto costo', con un año de tratamiento que puede llegar a costar alrededor de 300,000 dólares. Esto lo coloca fuera del alcance de muchas familias, a no ser que obtengan cobertura.
Antes de esta aprobación, cerca de 45 pacientes en Argentina estaban recibiendo el medicamento bajo un régimen de excepción conocido como 'uso compasivo'. Este régimen permite que drogas aprobadas por agencias internacionales como la FDA sean utilizadas en el país previa autorización especial de la ANMAT. La ventaja de la reciente aprobación es que elimina la necesidad de estos trámites engorrosos para los nuevos pacientes.